Badania prowadzone w Laboratorium Terapii Genowej UAM wskazują na znaczny postęp w opracowaniu terapii choroby zwanej zespołem drżenia i ataksji, związanym z łamliwym chromosomem X. To ważny krok w walce z jedną z najczęstszych chorób neurodegeneracyjnych u ludzi. Prof. Krzysztof Sobczak, szef poznańskiego zespołu badawczego spodziewa się, że jeszcze latem wyniki ich najnowszych badań zostaną opublikowane w renomowanym czasopiśmie naukowym.
Prof. Krzysztof Sobczak od lat przewodzi LTG. Wcześniej pracował w Instytucie Chemii Bioorganicznej PAN, a na staż podoktorski wybrał się do Stanów Zjednoczonych. Tam, na uniwersytecie w Rochester, przez 3,5 roku pracował pod kierunkiem profesora Charlesa Thorntona, który był jednym z pionierów koncepcji toksycznych cząsteczek RNA, odpowiedzialnych za rozwój pewnych genetycznych chorób neurologicznych. Fascynacja tematem przejawia się w pracy kierownika Laboratorium Terapii Genowej i dzisiaj. To niezwykle ważna jednostka w walce z chorobami neurodegeneracyjnymi.
– Część osób w laboratorium zajmuje się ściśle terapią genową, która zakłada, że do organizmu wprowadzany jest nowy kwas nukleinowy, mający albo powodować zaspokojenie potrzeb komórek na produkt genu, którego w nich nie ma albo doprowadzić do korekty wadliwego metabolizmu produktów zmutowanego genu – mówi prof. Krzysztof Sobczak. – W przypadku chorób genetycznych, które powodowane są mutacją genu i brakiem białka pochodzącego z tego genu, możemy zastosować sposób, który polega na jego sztucznym stworzeniu oraz wprowadzeniu do organizmu lub komórek.
Jak mówi profesor, w ramach terapii genowej mieszczą się również interwencje, które w jego laboratorium są rozwijane od wielu lat. To działania, w trakcie których wprowadzany jest nowy kwas nukleinowy albo jego analog, mający spowodować korektę działania zmutowanej wersji genu. Naukowcy, stosując strategię antysensowych oligonukleotydów, wprowadzają do organizmu bardzo krótkie, zmodyfikowane chemicznie kwasy nukleinowe. Wnikają one do komórek i tam, gdzie występuje wadliwy produkt genu, jego toksyczny efekt może być częściowo zniesiony.
Cały artykuł dostępny na uniwersyteckie.pl
tekst: Krzysztof Smura
fot. Adrian Wykrota
